TECNOLOGIA CRISPR-CAS9, COMO TERAPIA GÊNICA NO TRATAMENTO DA ANEMIA FALCIFORME
Resumo
A Anemia Falciforme (AF) é uma hemoglobinopatia hereditária autossômica recessiva, caracterizada por mutação no gene da β-globina que resulta na produção de hemoglobina S (HbS) e na deformação das hemácias em formato de foice.O estudo teve como objetivo analisar e comparar a eficácia, os avanços e as limitações das terapias tradicionais — como o uso da hidroxiureia, transfusões sanguíneas e tratamentos de suporte — em relação à terapia gênica baseada em CRISPR-Cas9, destacando seu potencial curativo e os desafios clínicos e éticos envolvidos. Trata-se de uma pesquisa de caráter qualitativo, exploratório e bibliográfico, fundamentada na análise de artigos científicos, revisões sistemáticas e publicações recentes de 2013 a 2025 disponíveis em bases de dados como PubMed, Scielo e ScienceDirect, que abordam a fisiopatologia da AF, os tratamentos convencionais e os avanços da edição gênica. Os estudos analisados demonstram que os tratamentos convencionais proporcionam melhora sintomática e redução das complicações, porém não promovem a cura definitiva e podem causar efeitos adversos. Em contrapartida, a terapia gênica por CRISPR-Cas9 mostra resultados promissores, com redução da falcização eritrocitária, prevenção das crises vaso-oclusivas e preservação da função orgânica, sugerindo potencial curativo. Contudo, ainda há desafios técnicos, éticos e sociais, especialmente relacionados à segurança da edição genética, à eficiência dos vetores e à acessibilidade do tratamento para comunidade científica. A análise comparativa evidencia que, enquanto os tratamentos tradicionais mantêm o controle sintomático temporário, a terapia gênica baseada em CRISPR-Cas9 tem potencial para modificar o curso clínico da Anemia Falciforme, oferecendo uma abordagem personalizada e potencialmente duradoura se melhor estudada e explorada. Apesar dos desafios ainda existentes, a edição gênica representa um avanço significativo nas perspectivas de cura e na qualidade de vida dos pacientes com AF.
